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血友病B的基因治疗临床试验进展较良好

更新:1970-01-01 08:00来源:互联网

  美国Avigen生物技术公司近日向媒介宣布,其正在进行的用于治疗血友病B的Coagulin-B(TM)基因疗法临床试验进展良好。

  同时Avigen公司还宣布,其已正式向美国食品药品管理局(FDA)递交了一份关于通过Coagulin-B(TM)转基因载体直接将治疗基因转导入病人肝脏的“新药调查申请”(IND)。目前正在进行的Coagulin-B(TM)基因疗法临床试验是直接通过肌内注射给药的。

  Avigen公司的CEOJohn Monahan博士介绍说:“试验证实,Coagulin-B(TM)转基因载体在病人体内具有良好的安全性和耐受性,在小、中剂量给药的病人身上未出现任何毒副作用。并且这是第一次通过转基因治疗在人体内长时间的表达凝血因子。在参加试验的7个病人中,有6位病人体内的肌细胞持续地表达出了凝血IX因子。病人依靠输凝血因子来帮助止血的次数也明显减少。其中两位病人的病情稳定期长达一年半左右。”

  Coagulin-B(TM)是Avigen公司独有的一种转基因腺相关病毒载体(AAV),它能够将凝血因子IX转导入人体的肌细胞或者肝脏细胞,进而在人体内持续产生大量IX因子(达到正常人体IX因子含量的1%以上),从而达到治疗的目的。

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